Dès sa création, l’ARSLA a fait le choix fort d’inscrire dans ses statuts sa volonté de réunir toutes ses forces pour faire des pas vers la guérison.
En 2023, l’ARSLA a tenu une nouvelle fois ses promesses en matière de recherche et même au-delà !
L’association a réussi à financer 18 projets de recherche, soit plus de 1 770 000 euros investis.
L’ARSLA s’est même engagée auprès de biotechs, des entreprises nouvelles et innovantes à fort potentiel qui offrent l’espoir de résultats prochains.
Grâce à vous, l’ARSLA soutient des projets de recherche fondamentale, translationnelle et clinique : de l’idée initiale jusqu’au développement de médicaments !
Elle vise à comprendre les mécanismes de la SLA, approfondir les connaissances sur le fonctionnement des cellules impliquées et des motoneurones pour développer de nouvelles approches diagnostiques et des traitements innovants. Si ce type de recherche reste imprévisible en termes de résultats, il est à la base des progrès à long terme réalisés dans la lutte contre la maladie.
Une des caractéristiques de la SLA est la mort progressive des motoneurones. L’ARSLA a donc fait le choix de financer de nombreux projets de recherche fondamentale pour comprendre ce mécanisme. Un bel exemple, parmi tant d’autres, est le projet porté par Pascal Branchereau, à l’université de Bordeaux, qui tente de comprendre l’hyperexcitabilité des neurones moteurs dès l’état embryonnaire dans un modèle spécifique de SLA.
Actuellement, plus de 40 gènes liés à la SLA ont pu être identifiés. Si 10% des cas de SLA sont d’origine familiale (génétiques héréditaires), les mutations génétiques sont la cause d’environ 20 à 30% des cas de SLA sporadiques (sans risque familial).
Un des projets financés par l’association cette année, est celui de Luc Dupuis, à l’Université de Strasbourg, qui cherche à identifier les mutations génétiques liées à certaines formes de SLA et comprendre les bases génétiques du pronostic. Il va procéder au séquençage du génome entier des patients inclus dans le protocole PULSE, dont l’ARSLA est non seulement le financeur mais aussi le promoteur avec l’Université de Lille.
Il s’agit d’une recherche dite de « transfert ». Elle assure le lien entre la recherche fondamentale indispensable à tout progrès et une recherche clinique, auprès des patients. La recherche translationnelle se charge donc de trouver des applications pratiques par des technologies innovantes aux découvertes fondamentales au bénéfice de la personne malade. Elle est le pivot entre le fondamental et la clinique.
Ainsi l’ARSLA a apporté son soutien à Kevin Mouzat, à l’institut des neurosciences de Montpellier, pour son projet « génétique moléculaire de la SLA : apport d’outils fonctionnels in vivo pour l’interprétation des variants génétiques ». L’objectif est d’étudier la pathogénicité des mutations génétiques découvertes chez des personnes atteintes de SLA à travers l’utilisation de modèles in vivo innovants.
L’objectif de ce type de recherche est de définir et de valider les meilleures stratégies possibles de diagnostic et de traitements dans la SLA. Cette étape est cruciale dans la mise au point d’un traitement car cela correspond au moment où il est évalué chez l’être humain, après que les résultats des études précliniques effectuées en laboratoire ont été jugés satisfaisants.
Parce que des cellules autres que les motoneurones sont impliquées dans le développement de la SLA, l’ARSLA a apporté son soutien au Pr. Pascal Cintas, du CHU de Toulouse, pour son projet clinique qui va utiliser un outil d’imagerie de résonnance magnétique du corps entier pour déterminer la présence de signes de dénervation dans 81 muscles chez des personnes atteintes de SLA, et tenter ainsi de valider cette technique dans le diagnostic précoce de la maladie. Tout comme le projet de Matthieu Gilson, à l’Institut de Neuroscience de la Timone, qui, par la combinaison de techniques d’IRM structurelle, fonctionnelle et métabolique, va permettre aux chercheurs d’identifier des altérations du cerveau en lien avec la SLA et d’établir un diagnostic précoce de la maladie.
Depuis plusieurs années, l’ARSLA s’est intéressée à une cible thérapeutique attrayante, l’augmentation de la neuro-inflammation comme facteur de progression de la SLA. L’association a donc cofinancé des projets académiques sur le sujet, jusqu’au financement de projets cliniques, portés par le Pr Gilbert Bensimon, CHU de Nîmes, qui vont montrer que l’interleukine-2 à faible dose, améliorerait significativement la survie sans problème majeur de sécurité. La biotech ILTOO Pharma a pris le relais pour la mise en place des étapes nécessaires à venir pour le développement de l’interleukine-2 à faible dose comme traitement potentiel dans la SLA.
Il s’agira d’une première success story du financement de l’association des projets de recherche de « l’idée au médicament » !
La recherche avance et c’est grâce à vous !
Des éléments de réponse aux questions les plus fréquentes qui nous sont posées sur : le diagnostic, le traitement, le suivi de la maladie, la vie quotidienne, la prise en charge et les aides, la recherche, …
Le neurone est une des cellules composant le tissu nerveux avec les cellules gliales. Les neurones constituent l’unité fonctionnelle du système nerveux et les cellules gliales assurent le soutien et la nutrition des cellules nerveuses. Le système nerveux comprend environ cent milliards de neurones. Le neurone est une cellule dite polarisée avec des prolongements qui conduisent l’information et qui véhiculent les substances nécessaires au bon fonctionnement de la cellule. Les ‘dendrites’ sont des prolongements centripètes allant de la périphérie vers le corps cellulaire. Les axones sont centrifuges et vont du corps cellulaire vers la périphérie. La jonction entre l’axone d’une cellule et les dendrites d’une autre cellule est appelée synapse.
Le neurone moteur, également appelé « motoneurone », est une cellule nerveuse spécialisée dans la commande des mouvements. Il existe en fait deux grands types de neurones moteurs, le premier est dit central et se situe dans le cerveau, il achemine le message initial du cerveau jusque dans la moelle épinière. Le second, dit périphérique, débute dans la moelle épinière et achemine le message de la moelle épinière jusqu’aux muscles. Dans les atteintes des neurones moteurs, seules les fonctions motrices sont touchées, il n’existe donc pas de troubles sphinctériens, de troubles de la sensibilité, ni de troubles de l’intelligence.
Il n’y a pas de cause précise identifiée à l’heure actuelle. Il existe plusieurs hypothèses pour expliquer la dégénérescence du neurone moteur.
Certaines sont en faveur de facteurs environnementaux, d’autres des facteurs endogènes, c’est-à-dire de mécanismes internes produits par l’organisme Aucune étude n’a pour l’instant mis en évidence de mécanisme précis. Les études qui ont été menées jusqu’à présent étaient axées sur l’un ou l’autre facteur. Ces recherches n’ayant rien donné, des études sont menées pour déterminer s’il existe des facteurs croisés entre les facteurs environnementaux et endogènes.
En fonction du mode de début, on distingue : les formes bulbaires avec l’apparition en premier de troubles de la parole ou de la déglutition et les formes spinales (c’est-à-dire touchant la moelle épinière) avec une apparition initiale sur un des membres. Il existe des SLA dites monoméliques, qui ne touchent qu’un membre, et une variante est la paralysie bulbaire pure qui ne touche que la déglutition et la parole.
