Appel à participation

Aidez-nous à faire entendre votre voix sur le traitement Qalsody (Tofersen)

 

Vous êtes directement concerné(e) par une SLA liée à une mutation SOD1, ou vous accompagnez un proche atteint ? Votre témoignage est essentiel.

L’ARSLA lance un grand questionnaire réservé aux personnes touchées par une mutation SOD1 et à leurs proches aidants. Vous avez jusqu’au 25 juin pour y participer.

 

Pourquoi ce questionnaire ?

Parce que derrière chaque traitement, il y a des vies réelles, des quotidiens, des espoirs, des défis. Aujourd’hui, pour évaluer l’impact concret du Qalsody (Tofersen), nous avons besoin de vous : de votre ressenti, de votre vécu, de votre expérience.

Ce questionnaire vient compléter les données médicales recueillies par les centres SLA et la filière de santé FILSLAN. Vos réponses contribueront à la réévaluation du traitement par la Haute Autorité de Santé (HAS), en apportant des éléments de « real world evidence », ces preuves en vie réelle désormais indispensables aux décisions de santé publique.

 

Sur quelles bases repose cette enquête ?

Nous nous appuyons sur des outils d’évaluation solides et reconnus, utilisés dans les principales études sur la SLA :

• ALSAQ-40 : mesure spécifique de la qualité de vie en lien avec la SLA,
• EQ-5D : évaluation globale de l’état de santé,
• SF-36 : référence internationale pour la qualité de vie générale.

Le questionnaire reprend les dimensions clés de ces outils, en les adaptant aux réalités du traitement par Qalsody. Une méthodologie rigoureuse, pour des résultats comparables aux grandes études scientifiques.

 

Qui peut répondre ?

Ce questionnaire s’adresse :

• aux personnes porteuses d’une mutation SOD1 qui reçoivent aujourd’hui le Qalsody (Tofersen),
• à celles qui ont interrompu ce traitement,
• ou à celles qui ont choisi de ne pas l’initier.

 

Comment se déroule l’enquête ?

Votre contribution portera sur deux temps de votre parcours :

• Au moment du diagnostic : pour évaluer votre qualité de vie au tout début.
• Aujourd’hui : pour mesurer votre état actuel, avec ou sans traitement.

Cela nous permettra de comprendre les évolutions individuelles, que le traitement ait entraîné une amélioration, une stabilisation ou non.

🕑 Durée estimée : 25 à 30 minutes.

 

Et pour les proches aidants ?

Un questionnaire spécifique leur est également proposé, afin d’ajouter leur regard précieux sur votre quotidien et l’impact perçu du traitement. N’hésitez pas à leur transmettre le lien ci-dessous.

 

Protection de vos données

Vos réponses sont entièrement anonymes et protégées conformément au RGPD. Aucune donnée nominative ne sera enregistrée.
Pour toute question ou demande relative à vos droits, vous pouvez nous contacter à contact@arsla.org.

Ensemble, faisons progresser la science et la reconnaissance des réalités vécues.

Votre participation est précieuse. Grâce à vous, nous pourrons mieux défendre l’accès à des traitements adaptés et renforcer la place des personnes concernées dans les décisions de santé publique.

 

Je suis touché.e par une SLA de type SOD1

Je suis un proche aidant d’une personne touchée par une SLA de type SOD1

 

Nous vous remercions de ne pas répondre à ce questionnaire si vous n’êtes pas concernée par cette mutation génétique spécifique SOD1, pour ne pas compromettre les résultats.