COMMUNIQUÉ DE PRESSE
Paris, le 21 juin 2026
La biotech française Enemsa Pharma et sa molécule Icerguastat entrent dans le parcours de développement thérapeutique de l’Institut Charcot, dédié à la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA) ou maladie de Charcot. Ce partenariat a pour objectif d’accélérer le développement d’un essai clinique de phase 2 sur la molécule.
En cette journée mondiale de lutte contre la SLA, l’Institut Charcot franchit une étape décisive dans le déploiement de sa plateforme de développement thérapeutique dédiée à la maladie de Charcot et aux maladies du motoneurones : Enemsa Pharma est la première biotech à intégrer le parcours proposé par l’Institut, pour accélérer l’essai clinique de phase 2b sur sa molécule Icerguastat.
Avec ce partenariat, l’Institut Charcot ancre sa volonté d’encourager une nouvelle génération d’approches thérapeutiques translationnelles dans la lutte contre la SLA, et porte aussi un message stratégique : renforcer la souveraineté biomédicale française et faciliter le recrutement de patients français dans les essais cliniques.
Une nouvelle génération d’approche thérapeutique
La SLA se caractérise par une dégénérescence progressive des neurones moteurs qui entraine la paralysie, la détresse respiratoire puis le décès du patient dans les 3 à 5 ans suivant le diagnostic. C’est une maladie complexe, multifactorielle et hétérogène caractérisée par de multiples dysfonctionnements biologiques (neuroinflammation, altérations du métabolisme, stress oxydatif, agrégation protéique pathologique, dysfonctionnements mitochondriaux et énergétiques).
La molécule Icerguastat développée par Enemsa Pharma, initialement identifiée pour sa capacité à moduler la réponse cellulaire au stress, agit sur plusieurs mécanismes biologiques impliqués dans les maladies neurodégénératives. Elle diminue le stress oxydatif, l’agrégation protéique, et l’inflammation. Cette molécule a montré une efficacité dans de nombreux modèles animaux de maladies neurodégénératives, notamment des modèles de SLA, et les phases 1 et 2a sur l’humain ont confirmé la sécurité du traitement et montré des résultats encourageants aux niveaux cliniques et biologiques. La molécule est administrable par voie orale seule (en association avec le Riluzole) et/ou en synergie avec d’autres approches thérapeutiques afin d’augmenter l’efficacité biologique. Elle présente également la particularité de traverser la barrière hématoencéphalique, un enjeu de taille pour le traitement des maladies touchant le système nerveux central.
L’ambition scientifique de l’Institut Charcot
Cette approche thérapeutique qui consiste à appréhender plusieurs aspects de la maladie rejoint la vision scientifique portée par l’Institut Charcot. Dans une pathologie aussi complexe et hétérogène que la SLA, l’objectif n’est plus seulement de trouver “la bonne molécule”, mais de comprendre quelles stratégies thérapeutiques doivent agir ensemble.
Pour proposer des molécules pertinentes et permettre leur développement, il est nécessaire de construire une perception globale et intégrée de la maladie, en prenant en compte tous ses aspects.
Les avancées technologiques permettent aujourd’hui de collecter avec précision de nombreux types de données biologiques (clinique, moléculaires, cellulaires, génétiques, imagerie). Rassembler ces données pour les intégrer et les analyser conjointement est un enjeu majeur de compréhension de la maladie, de même qu’il est nécessaire de combiner les visions et les connaissances des différents acteurs de la SLA (les patients et leurs familles, le personnel médical et la recherche scientifique). C’est le projet de l’Institut Charcot, premier pipeline translationnel intégré dédié à la SLA, qui relie et réunit sous une même bannière expertises scientifiques, bases de données biologiques, voix des patients, modèles biologiques complémentaires pour la validation préclinique des molécules, expertise IA, et connaissances règlementaires essentielles aux essais thérapeutiques. Ce nouveau paradigme de recherche a pour objectif d’identifier de nouvelles cibles thérapeutiques, d’encourager le repositionnement de molécules déjà sur le marché pour d’autres applications, et de proposer une plateforme d’accélération pour le lancement ou la poursuite d’essais cliniques en France sur les molécules développées par des biotechs. Un objectif inauguré ce jour par l’entrée d’Enemsa Pharma dans le pipeline.
“L’entrée d’Enemsa Pharma dans le pipeline de l’Institut Charcot constitue une étape extrêmement importante. Pour la première fois, nous faisons entrer une biotech et une molécule thérapeutique dans l’écosystème translationnel que nous sommes en train de construire. Cela démontre que l’Institut Charcot a vocation à être un accélérateur capable de rapprocher concrètement les découvertes scientifiques des futurs essais thérapeutiques.”
Valérie GOUTINES, présidente de l’ARSLA
“Les maladies neurodégénératives complexes comme la SLA nécessitent probablement des approches thérapeutiques capables d’agir sur plusieurs mécanismes biologiques en parallèle. Nous pensons que les approches multifonctionnelles et les stratégies de combinaison représentent l’un des grands enjeux scientifiques et thérapeutiques des années à venir.”
Pierre Miniou, CEO d’Enemsa Pharma
« Pour les personnes atteintes de SLA, l’accélération de la recherche ne se mesure pas uniquement en découvertes scientifiques, mais dans la capacité à les transformer plus rapidement en essais thérapeutiques. Structurer cet écosystème aujourd’hui, c’est créer les conditions pour que les innovations puissent demain bénéficier aux patients. »
Nicolas Beretti patient atteint de SLA et membre fondateur de l’Institut Charcot
L’Institut Charcot engagera ainsi dans les prochains mois une stratégie active de mobilisation de financements publics, privés et philanthropiques afin d’accélérer cette dynamique.
À propos de l’Institut Charcot
Lancé en octobre 2025 par l’ARSLA, l’Institut Charcot est une initiative visant à structurer le premier pipeline translationnel français dédié à la SLA et aux maladies du motoneurone, de la découverte de nouvelles thérapies jusqu’au tests chez les patients.
À propos de l’ARSLA
Depuis 1985, l’ARSLA est l’association nationale de référence dans la lutte contre la SLA. Elle accompagne plus de 4 000 personnes concernées et leur famille chaque année, finance des programmes de recherche, œuvre pour améliorer la prise en charge des patients et sensibilise le grand public et les décideurs politiques.
www.arsla.org
À propos d’Enemsa Pharma
Enemsa Pharma est une biotech française de stade clinique spécialisée dans le développement de thérapies multifonctionnelles ou combinatoires innovantes pour les maladies neurodégénératives et cardiopulmonaires.
Contact presse
BALLIERE Amélie
Directrice communication et collecte ARSLA
T 07 62 29 90 93
a.balliere@arsla.org
Des éléments de réponse aux questions les plus fréquentes qui nous sont posées sur : le diagnostic, le traitement, le suivi de la maladie, la vie quotidienne, la prise en charge et les aides, la recherche, …
Le neurone est une des cellules composant le tissu nerveux avec les cellules gliales. Les neurones constituent l’unité fonctionnelle du système nerveux et les cellules gliales assurent le soutien et la nutrition des cellules nerveuses. Le système nerveux comprend environ cent milliards de neurones. Le neurone est une cellule dite polarisée avec des prolongements qui conduisent l’information et qui véhiculent les substances nécessaires au bon fonctionnement de la cellule. Les ‘dendrites’ sont des prolongements centripètes allant de la périphérie vers le corps cellulaire. Les axones sont centrifuges et vont du corps cellulaire vers la périphérie. La jonction entre l’axone d’une cellule et les dendrites d’une autre cellule est appelée synapse.
Le neurone moteur, également appelé « motoneurone », est une cellule nerveuse spécialisée dans la commande des mouvements. Il existe en fait deux grands types de neurones moteurs, le premier est dit central et se situe dans le cerveau, il achemine le message initial du cerveau jusque dans la moelle épinière. Le second, dit périphérique, débute dans la moelle épinière et achemine le message de la moelle épinière jusqu’aux muscles. Dans les atteintes des neurones moteurs, seules les fonctions motrices sont touchées, il n’existe donc pas de troubles sphinctériens, de troubles de la sensibilité, ni de troubles de l’intelligence.
Il n’y a pas de cause précise identifiée à l’heure actuelle. Il existe plusieurs hypothèses pour expliquer la dégénérescence du neurone moteur.
Certaines sont en faveur de facteurs environnementaux, d’autres des facteurs endogènes, c’est-à-dire de mécanismes internes produits par l’organisme Aucune étude n’a pour l’instant mis en évidence de mécanisme précis. Les études qui ont été menées jusqu’à présent étaient axées sur l’un ou l’autre facteur. Ces recherches n’ayant rien donné, des études sont menées pour déterminer s’il existe des facteurs croisés entre les facteurs environnementaux et endogènes.
En fonction du mode de début, on distingue : les formes bulbaires avec l’apparition en premier de troubles de la parole ou de la déglutition et les formes spinales (c’est-à-dire touchant la moelle épinière) avec une apparition initiale sur un des membres. Il existe des SLA dites monoméliques, qui ne touchent qu’un membre, et une variante est la paralysie bulbaire pure qui ne touche que la déglutition et la parole.
