De l’idée au médicament
Dès sa création, l’ARSLA a fait le choix fort d’inscrire dans ses statuts sa volonté de réunir toutes ses forces pour faire des pas vers la guérison.
En 2023, l’ARSLA a tenu une nouvelle fois ses promesses en matière de recherche et même au-delà !
L’association a réussi à financer 18 projets de recherche, soit plus de 1 770 000 euros investis.
L’ARSLA s’est même engagée auprès de biotechs, des entreprises nouvelles et innovantes à fort potentiel qui offrent l’espoir de résultats prochains.
Grâce à vous, l’ARSLA soutient des projets de recherche fondamentale, translationnelle et clinique : de l’idée initiale jusqu’au développement de médicaments !
La recherche fondamentale
Elle vise à comprendre les mécanismes de la SLA, approfondir les connaissances sur le fonctionnement des cellules impliquées et des motoneurones pour développer de nouvelles approches diagnostiques et des traitements innovants. Si ce type de recherche reste imprévisible en termes de résultats, il est à la base des progrès à long terme réalisés dans la lutte contre la maladie.
Une des caractéristiques de la SLA est la mort progressive des motoneurones. L’ARSLA a donc fait le choix de financer de nombreux projets de recherche fondamentale pour comprendre ce mécanisme. Un bel exemple, parmi tant d’autres, est le projet porté par Pascal Branchereau, à l’université de Bordeaux, qui tente de comprendre l’hyperexcitabilité des neurones moteurs dès l’état embryonnaire dans un modèle spécifique de SLA.
Actuellement, plus de 40 gènes liés à la SLA ont pu être identifiés. Si 10% des cas de SLA sont d’origine familiale (génétiques héréditaires), les mutations génétiques sont la cause d’environ 20 à 30% des cas de SLA sporadiques (sans risque familial).
Un des projets financés par l’association cette année, est celui de Luc Dupuis, à l’Université de Strasbourg, qui cherche à identifier les mutations génétiques liées à certaines formes de SLA et comprendre les bases génétiques du pronostic. Il va procéder au séquençage du génome entier des patients inclus dans le protocole PULSE, dont l’ARSLA est non seulement le financeur mais aussi le promoteur avec l’Université de Lille.
La recherche translationnelle
Il s’agit d’une recherche dite de « transfert ». Elle assure le lien entre la recherche fondamentale indispensable à tout progrès et une recherche clinique, auprès des patients. La recherche translationnelle se charge donc de trouver des applications pratiques par des technologies innovantes aux découvertes fondamentales au bénéfice de la personne malade. Elle est le pivot entre le fondamental et la clinique.
Ainsi l’ARSLA a apporté son soutien à Kevin Mouzat, à l’institut des neurosciences de Montpellier, pour son projet « génétique moléculaire de la SLA : apport d’outils fonctionnels in vivo pour l’interprétation des variants génétiques ». L’objectif est d’étudier la pathogénicité des mutations génétiques découvertes chez des personnes atteintes de SLA à travers l’utilisation de modèles in vivo innovants.
La recherche clinique
L’objectif de ce type de recherche est de définir et de valider les meilleures stratégies possibles de diagnostic et de traitements dans la SLA. Cette étape est cruciale dans la mise au point d’un traitement car cela correspond au moment où il est évalué chez l’être humain, après que les résultats des études précliniques effectuées en laboratoire ont été jugés satisfaisants.
Parce que des cellules autres que les motoneurones sont impliquées dans le développement de la SLA, l’ARSLA a apporté son soutien au Pr. Pascal Cintas, du CHU de Toulouse, pour son projet clinique qui va utiliser un outil d’imagerie de résonnance magnétique du corps entier pour déterminer la présence de signes de dénervation dans 81 muscles chez des personnes atteintes de SLA, et tenter ainsi de valider cette technique dans le diagnostic précoce de la maladie. Tout comme le projet de Matthieu Gilson, à l’Institut de Neuroscience de la Timone, qui, par la combinaison de techniques d’IRM structurelle, fonctionnelle et métabolique, va permettre aux chercheurs d’identifier des altérations du cerveau en lien avec la SLA et d’établir un diagnostic précoce de la maladie.
L’introspection de fin d’année permet aussi de se tourner vers l’avenir !
Depuis plusieurs années, l’ARSLA s’est intéressée à une cible thérapeutique attrayante, l’augmentation de la neuro-inflammation comme facteur de progression de la SLA. L’association a donc cofinancé des projets académiques sur le sujet, jusqu’au financement de projets cliniques, portés par le Pr Gilbert Bensimon, CHU de Nîmes, qui vont montrer que l’interleukine-2 à faible dose, améliorerait significativement la survie sans problème majeur de sécurité. La biotech ILTOO Pharma a pris le relais pour la mise en place des étapes nécessaires à venir pour le développement de l’interleukine-2 à faible dose comme traitement potentiel dans la SLA.
Il s’agira d’une première success story du financement de l’association des projets de recherche de « l’idée au médicament » !
La recherche avance et c’est grâce à vous !