Communiqué de Presse
27 août 2026
L’Institut Charcot conclut une collaboration avec ReMedys Foundation et Avrion Therapeutics pour faire progresser AVR-001, une nouvelle thérapie génique contre la SLA, développée conjointement par les deux organisations.
Cette collaboration internationale fait entrer un programme préclinique avancé de thérapie génique ciblant SOD1 dans le pipeline SLA en pleine croissance de l’Institut Charcot, illustre le modèle translationnel de ReMedys Foundation et renforce l’engagement d’Avrion à préparer AVR-001 pour un développement clinique.
Paris, Genève et Lausanne, le 27 août 2026 – L’Institut Charcot, une initiative de l’ARSLA, ReMedys Foundation et Avrion Therapeutics ont signé un accord de collaboration afin de faire progresser AVR-001, un candidat de thérapie génique pour certaines formes familiales de Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA) associées à des mutations du gène SOD1.
AVR-001 est issu des recherches menées par le Dr Bernard Schneider à l’EPFL, est développé conjointement par ReMedys et Avrion, et sera intégré au pipeline translationnel de l’Institut Charcot. Cette collaboration réunit le réseau scientifique de l’Institut Charcot, l’expertise en développement translationnel de ReMedys, les capacités de thérapie génique d’Avrion et la perspective de la communauté des patients de l’ARSLA. Ensemble, les partenaires visent à faire progresser le programme AVR-001 vers une évaluation clinique.
Pour l’Institut Charcot, cette collaboration internationale ajoute un programme préclinique avancé à son pipeline en pleine croissance et illustre son objectif de promouvoir et accélérer toutes les innovations prometteuses destinées à lutter contre la SLA. Pour Avrion, elle renforce l’engagement de l’entreprise dans le développement d’AVR-001. Pour ReMedys, elle constitue une démonstration supplémentaire de l’efficacité de son modèle, qui consiste à faire progresser la recherche fondamentale vers des opportunités de développement clinique.
Un candidat de médecine de précision avancé
AVR-001 cible SOD1, une protéine impliquée dans certaines formes familiales de SLA. La protéine SOD1 mutée peut se replier de manière anormale et s’accumuler dans les cellules, contribuant à la dégénérescence progressive des motoneurones.
Ce candidat de thérapie génique, basé sur un vecteur AAV9, est conçu pour réduire sélectivement la production de SOD1 dans les motoneurones et les astrocytes, deux types cellulaires centraux dans la pathologie. Cette stratégie ciblant spécifiquement certaines cellules vise à maintenir une activité thérapeutique durable dans les zones du système nerveux central les plus directement impliquées dans la maladie.
Le programme est substantiellement avancé d’un point de vue préclinique et a déjà montré une diminution de l’expression de SOD1 dans des modèles cellulaires et une activité thérapeutique dans des modèles murins de SLA liée à SOD1. De plus, des données préliminaires sur l’engagement de cible, la toxicité et la biodistribution ont été générées. Les prochaines étapes consisteront à évaluer l’efficacité et la non toxicité chez les patients atteints de SLA.
Un partenariat avec l’Institut Charcot pour accélérer le développement d’AVR-001
Lancé par l’ARSLA en octobre 2025, l’Institut Charcot construit le premier pipeline translationnel intégré de France dédié à la SLA et aux maladies du motoneurone, pour accélérer le développement de solutions thérapeutiques depuis la découverte de nouvelles approches jusqu’à leur évaluation chez les patients. Dans le cadre de ce partenariat international, l’Institut Charcot mettra à disposition d’Avrion son expertise scientifique, son réseau translationnel, ses ressources, et la force de l’ARSLA, l’association nationale de référence dans la SLA depuis 40 ans, afin de faire progresser cette thérapie et permettre le lancement d’un premier essai chez l’humain dans le courant de l’année 2028.
« L’objectif de l’Institut Charcot est d’encourager les approches innovantes dans la SLA, et d’accélérer leur développement pour arriver plus rapidement auprès des patients. La thérapie d’Avrion Therapeutics et de ReMedys Foundation repose sur une technologie de pointe et propose une médecine de précision innovante : c’est exactement le type de projet que l’Institut Charcot souhaite soutenir et accélérer. » Valérie Goutines-Caramel, Presidente, ARSLA
« Cette collaboration offre une occasion exceptionnelle de faire progresser un traitement à la pointe de l’innovation, pour les patients SLA porteurs d’une mutation SOD1. A travers cette première collaboration internationale, nous poursuivons notre objectif : transformer la recherche sur la SLA pour accélérer le développement thérapeutique. »
Luc Dupuis, co-fondateur, Institut Charcot
« AVR-001 est un exemple concret du modèle de ReMedys : aider une science prometteuse à devenir un programme de développement structuré en soutenant les travaux essentiels et en réunissant les bons partenaires à chaque étape. Ayant soutenu ce programme depuis ses débuts, nos priorités sont désormais claires : achever la fabrication, préparer l’entrée en phase clinique et lancer l’étude clinique, tout en coordonnant les partenaires et en sécurisant les ressources nécessaires pour faire progresser AVR-001 vers les patients le plus efficacement possible. »
Teresa Giovannini Bugmann, Presidente, et Kostas Kaloulis, Co-fondateur et membre du bureau, ReMedys Foundation
« Nous sommes honorés de joindre nos forces, aux côtés de ReMedys Foundation, à celles de l’Institut Charcot qui bâtit un centre d’excellence dédié à relever le défi urgent de la SLA, une maladie pour laquelle les options thérapeutiques restent bien trop limitées. Nous pensons que cette collaboration peut aider à accélérer le chemin qui mène de l’innovation à l’impact concret pour les patients, en faisant progresser des candidats prometteurs du pipeline d’Avrion, à commencer par notre candidat le plus avancé en développement, AVR-001. »
Maximilien Murone, Directeur exécutif, Avrion Therapeutics
A propos de l’Institut Charcot
Lancé en octobre 2025 par l’ARSLA, l’Institut Charcot est une initiative visant à structurer le premier pipeline translationnel français dédié à la SLA et aux maladies du motoneurone, de la découverte de nouvelles thérapies jusqu’au patient.
www.institutcharcot.org
A propos de l’ARSLA
Depuis 1985, l’ARSLA est l’association nationale de référence qui porte la voix des patients atteints de SLA. Chaque année, elle accompagne plus de 4 000 personnes touchées par la SLA et leurs familles, finance des programmes de recherche, œuvre à l’amélioration de la prise en charge et sensibilise le grand public ainsi que les pouvoirs publics.
www.arsla.org
A propos de Avrion Therapeutics
Avrion Therapeutics est une société de biotechnologie suisse fondée en 2020, issue de plus d’une décennie de recherche menée au Brain Mind Institute de l’École polytechnique fédérale de Lausanne (EPFL). L’entreprise se consacre au développement de thérapies transformatrices pour la SLA et d’autres maladies neurodégénératives, avec l’ambition de changer le pronostic des patients confrontés à ces maladies dévastatrices.
www.avriontx.com
A propos de ReMedys Foundation
ReMedys Foundation est une fondation suisse à but non lucratif, créée à Genève en 2013 par des professionnels de l’industrie biopharmaceutique. Elle met en place et gère des partenariats de recherche et de développement translationnels afin de donner aux approches thérapeutiques prometteuses une réelle chance de parvenir aux patients atteints de maladies graves sans traitement efficace. ReMedys développe conjointement AVR-001 avec Avrion Therapeutics, a financé des travaux précliniques clés et coordonne le développement translationnel du programme.
www.remedysfoundation.org
Contact presse :
ARSLA / Institut Charcot
Amélie Ballière
Directrice communication
a.balliere@arsla.org
arsla.org
ReMedys Foundation
Patrik Richard
Directeur des opérations
patrik.richard@remedysfoundation.org
remedysfoundation.org
Avrion Therapeutics
Maximilien Murone
CEO
max.murone@avriontx.com
avriontx.com
Des éléments de réponse aux questions les plus fréquentes qui nous sont posées sur : le diagnostic, le traitement, le suivi de la maladie, la vie quotidienne, la prise en charge et les aides, la recherche, …
Le neurone est une des cellules composant le tissu nerveux avec les cellules gliales. Les neurones constituent l’unité fonctionnelle du système nerveux et les cellules gliales assurent le soutien et la nutrition des cellules nerveuses. Le système nerveux comprend environ cent milliards de neurones. Le neurone est une cellule dite polarisée avec des prolongements qui conduisent l’information et qui véhiculent les substances nécessaires au bon fonctionnement de la cellule. Les ‘dendrites’ sont des prolongements centripètes allant de la périphérie vers le corps cellulaire. Les axones sont centrifuges et vont du corps cellulaire vers la périphérie. La jonction entre l’axone d’une cellule et les dendrites d’une autre cellule est appelée synapse.
Le neurone moteur, également appelé « motoneurone », est une cellule nerveuse spécialisée dans la commande des mouvements. Il existe en fait deux grands types de neurones moteurs, le premier est dit central et se situe dans le cerveau, il achemine le message initial du cerveau jusque dans la moelle épinière. Le second, dit périphérique, débute dans la moelle épinière et achemine le message de la moelle épinière jusqu’aux muscles. Dans les atteintes des neurones moteurs, seules les fonctions motrices sont touchées, il n’existe donc pas de troubles sphinctériens, de troubles de la sensibilité, ni de troubles de l’intelligence.
Il n’y a pas de cause précise identifiée à l’heure actuelle. Il existe plusieurs hypothèses pour expliquer la dégénérescence du neurone moteur.
Certaines sont en faveur de facteurs environnementaux, d’autres des facteurs endogènes, c’est-à-dire de mécanismes internes produits par l’organisme Aucune étude n’a pour l’instant mis en évidence de mécanisme précis. Les études qui ont été menées jusqu’à présent étaient axées sur l’un ou l’autre facteur. Ces recherches n’ayant rien donné, des études sont menées pour déterminer s’il existe des facteurs croisés entre les facteurs environnementaux et endogènes.
En fonction du mode de début, on distingue : les formes bulbaires avec l’apparition en premier de troubles de la parole ou de la déglutition et les formes spinales (c’est-à-dire touchant la moelle épinière) avec une apparition initiale sur un des membres. Il existe des SLA dites monoméliques, qui ne touchent qu’un membre, et une variante est la paralysie bulbaire pure qui ne touche que la déglutition et la parole.
