Le 21 juin, à l’occasion de la Journée mondiale de lutte contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA), l’Institut Charcot annonce plusieurs avancées structurantes qui renforcent son ambition : réduire le temps entre découverte scientifique et traitement pour les patients.
Cette étape marque le passage d’une vision à une dynamique concrète : structuration du pipeline translationnel, sélection des premiers projets scientifiques, ouverture à une biotech et développement de nouvelles approches intégrant l’intelligence artificielle.
L’Institut Charcot annonce l’entrée d’Enemsa Pharma au sein de son écosystème.
Cette intégration marque une étape importante : une première molécule thérapeutique rejoint officiellement le pipeline translationnel de l’Institut Charcot avec l’objectif d’accélérer le développement vers un futur essai clinique de phase 2.
Cette collaboration illustre le rôle de l’Institut : connecter recherche académique, innovation biotech, validation préclinique et préparation clinique.
Des projets pour transformer la recherche en traitements :
ATAC-TDP43
Thérapie précoce par intracorps à médiation AAV ciblant la TDP-43 dans le cerveau et l’intestin dans la SLA
Dr Hélène Blasco – PU-PH (CHU de Tours, INSERM UMR1253, Université de Tours), VP recherche CHU, assesseur recherche Faculté Médecine, Université Tours
MAORYS
Ciblage translationnel des cellules immunitaires lymphoïdes et myéloïdes dans la SLA
Dr Cédric Raoul – Directeur de Recherche Inserm à l’Institut des Neurosciences de Montpellier.
SECRET-GIFT for ALS
Biothérapie utilisant le système de réparation plaquettaire pour traiter la SLA sporadique et génétique avec des biomarqueurs theragnostiques
Pr David Devos – Neurologue, neuroscientifique et Professeur de pharmacologie médicale au CHU et à l’université de Lille. Investigateur principal de PULSE
FUSyMETArgets
Identification de cibles thérapeutiques et biomarqueurs pour la SLA causée par les mutations FUS
Dr Edor Kabashi – Directeur de Recherche Inserm à l’Institut Imagine
sALSa
Anomalies du sommeil dans la SLA sporadique : mécanismes et traitement
Dr Luc Dupuis – Directeur de Recherche Inserm à l’université de Strasbourg
Mast-ALS
Biomarqueurs multimodaux pour les essais thérapeutiques dans la sclérose latérale amyotrophique
Dr Pierre-François Pradat – Neurologue au CHU de la Pitié-Salpêtrière (AP-HP) et Professeur à Sorbonne Université
Depuis son lancement, l’Institut Charcot construit un modèle inédit pour accélérer l’arrivée de traitements contre la SLA et les maladies du motoneurone.
Sa force : ne pas soutenir des projets isolés, mais créer un pipeline translationnel complet – reposant sur quatre piliers complémentaires – allant de la compréhension de la maladie jusqu’au développement de nouvelles stratégies thérapeutiques et leur passage en phase clinique.
CHARCOT PRECISION ALS : Comprendre
Comprendre les trajectoires biologiques de la maladie et identifier de nouvelles cibles, vers une médecine plus personnalisée.
CHARCOT DISCOVERY ENGINE : Découvrir
Transformer les découvertes biologiques en nouvelles stratégies thérapeutiques.
CHARCOT PRECLINICAL PROOF : Tester
Valider rigoureusement les candidats thérapeutiques les plus prometteurs avant les essais.
CHARCOT CLINICAL READY : Accélérer
Préparer plus rapidement l’entrée vers les essais cliniques (Phase II).
L’innovation portée par l’Institut Charcot ne consiste pas uniquement à utiliser l’IA pour produire des hypothèses.
L’objectif est d’identifier des combinaisons thérapeutiques cohérentes puis de les valider expérimentalement jusqu’au préclinique et potentiellement jusqu’aux essais.
Cette approche repose sur un travail conjoint entre chercheurs, cliniciens et Nicolas Beretti.
→ Comprendre l’approche IA de l’Institut Charcot
Tous ces projets poursuivent un même objectif : accélérer le passage entre découverte scientifique et impact concret pour les patients.
Parce que dans la SLA, chaque accélération scientifique compte.
Pour soutenir les projets de l’Institut Charcot, faites un don ici
Des éléments de réponse aux questions les plus fréquentes qui nous sont posées sur : le diagnostic, le traitement, le suivi de la maladie, la vie quotidienne, la prise en charge et les aides, la recherche, …
Le neurone est une des cellules composant le tissu nerveux avec les cellules gliales. Les neurones constituent l’unité fonctionnelle du système nerveux et les cellules gliales assurent le soutien et la nutrition des cellules nerveuses. Le système nerveux comprend environ cent milliards de neurones. Le neurone est une cellule dite polarisée avec des prolongements qui conduisent l’information et qui véhiculent les substances nécessaires au bon fonctionnement de la cellule. Les ‘dendrites’ sont des prolongements centripètes allant de la périphérie vers le corps cellulaire. Les axones sont centrifuges et vont du corps cellulaire vers la périphérie. La jonction entre l’axone d’une cellule et les dendrites d’une autre cellule est appelée synapse.
Le neurone moteur, également appelé « motoneurone », est une cellule nerveuse spécialisée dans la commande des mouvements. Il existe en fait deux grands types de neurones moteurs, le premier est dit central et se situe dans le cerveau, il achemine le message initial du cerveau jusque dans la moelle épinière. Le second, dit périphérique, débute dans la moelle épinière et achemine le message de la moelle épinière jusqu’aux muscles. Dans les atteintes des neurones moteurs, seules les fonctions motrices sont touchées, il n’existe donc pas de troubles sphinctériens, de troubles de la sensibilité, ni de troubles de l’intelligence.
Il n’y a pas de cause précise identifiée à l’heure actuelle. Il existe plusieurs hypothèses pour expliquer la dégénérescence du neurone moteur.
Certaines sont en faveur de facteurs environnementaux, d’autres des facteurs endogènes, c’est-à-dire de mécanismes internes produits par l’organisme Aucune étude n’a pour l’instant mis en évidence de mécanisme précis. Les études qui ont été menées jusqu’à présent étaient axées sur l’un ou l’autre facteur. Ces recherches n’ayant rien donné, des études sont menées pour déterminer s’il existe des facteurs croisés entre les facteurs environnementaux et endogènes.
En fonction du mode de début, on distingue : les formes bulbaires avec l’apparition en premier de troubles de la parole ou de la déglutition et les formes spinales (c’est-à-dire touchant la moelle épinière) avec une apparition initiale sur un des membres. Il existe des SLA dites monoméliques, qui ne touchent qu’un membre, et une variante est la paralysie bulbaire pure qui ne touche que la déglutition et la parole.
