Enquête ARSLA 2025 — Résultats et enseignements
Pour la première fois, des personnes vivant avec une SLA liée à une mutation SOD1 témoignent en France, à grande échelle, de l’effet d’un traitement ciblé, Qalsody (tofersen), tel qu’il est vécu au quotidien. L’enquête conduite par l’ARSLA en 2025 documente un phénomène net : stabilisation fonctionnelle, retour de perspectives, soulagement des aidants, et acceptabilité élevée malgré une administration intrathécale. Au-delà des chiffres, c’est un changement de trajectoire que décrivent les personnes concernées.
Pourquoi cette enquête ?
La SLA SOD1 est une forme génétique de SLA. L’arrivée de Qalsody ouvre une voie thérapeutique inédite. Encore fallait-il comprendre ce que cela change concrètement, en dehors des essais : marcher, respirer, avaler, se laver, parler à ses proches, se projeter. C’est l’objet de cette étude en vie réelle : donner la parole aux personnes traitées et à leurs aidants, et mettre ces récits en perspective avec un groupe comparateur de personnes atteintes de SLA sporadique (non éligibles à Qalsody).
« Pendant les injections, je faisais cinq à six kilomètres sans grosse fatigue ; après l’arrêt, mon périmètre s’est réduit. » — Patient SOD1, 58 ans
Comment avons-nous mené l’enquête ?
Entre mai et juillet 2025, l’ARSLA a diffusé trois questionnaires en ligne (auto-administration, anonymat garanti, respect du RGPD) :
- 36 personnes SOD1,
- 28 proches aidants,
- 15 personnes atteintes de SLA sporadique (comparateur « histoire naturelle »).
Les questionnaires s’appuient sur des référentiels validés (ALSAQ-40, EQ-5D, SF-36) et explorent deux temps : « au diagnostic » et « aujourd’hui ». Les résultats sont descriptifs, présentés en n/N et % arrondis. L’analyse qualitative des verbatims a été conduite en double lecture indépendante.
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Ce que disent les personnes : des paliers qui tiennent, des projets qui reviennent
Du côté des patients SOD1, un tableau cohérent se dessine.
Stabilisation et améliorations ciblées.
Depuis l’initiation de Qalsody, 72 % (26/36) rapportent une stabilisation de leur état et 28 % (10/36) des améliorations ciblées (marche, motricité fine, respiration, fatigue). À titre de contrepoint, dans le groupe sporadique, 87 % (13/15) décrivent une aggravation continue sur la même période.
Respiration mieux tolérée.
83 % (30/36) des SOD1 sous traitement évoquent une stabilité respiratoire, parfois une légère amélioration : « Je chantonne », « Je peux encore parler au téléphone le soir ». Ces petites phrases disent beaucoup : pouvoir chanter, c’est garder souffle et vie sociale.
Autonomie préservée.
81 % (29/36) des SOD1 se déclarent autonomes pour les actes essentiels du quotidien (avec ou sans aides techniques), contre 27 % (4/15) seulement chez les sporadiques.
Moral et projection.
Le choc du diagnostic est réel, mais le paysage psychologique se transforme avec le traitement : 89 % (32/36) rapportent un moral amélioré ; 75 % (27/36) disent avoir repris des projets concrets (famille, voyages, activités) et 93 % (33/36) estiment que la poursuite du traitement conditionne leur capacité à se projeter sereinement.
« Ma vision d’avenir a fait un virage à 180°. », Patiente SOD1, 42 ans
« Le traitement nous permet de tenir. », Conjoint aidant, 51 ans
Acceptabilité élevée malgré la ponction.
Malgré la voie intrathécale, 92 % (33/36) jugent le traitement acceptable : le « prix à payer » est perçu comme bien moindre que celui de la maladie. Les inconforts post-ponction les plus fréquents, déclaratifs et transitoires, sont : céphalées 33 % (12/36), douleurs lombaires 28 % (10/36), fatigue 25 % (9/36).
Et les aidants ? Le quotidien cesse de glisser
Les aidants confirment la stabilisation observée : 79 % (22/28) estiment que l’état de leur proche s’est stabilisé depuis Qalsody. 64 % (18/28) disent que leur propre qualité de vie s’est améliorée (sommeil, charge mentale, capacité à planifier).
Surtout, ils décrivent un effet de discontinuité : quand le traitement s’interrompt, la dégradation redevient visible en quelques semaines (fatigue qui remonte, périmètre de marche qui se rétrécit), et s’atténue à la reprise. Ces récits apportent un contre-exemple naturel puissant en faveur de la continuité d’accès.
Une portée familiale et transgénérationnelle
La SLA SOD1 traverse les familles. 67 % (24/36) des répondants SOD1 évoquent leurs enfants/petits-enfants. Le simple fait qu’un traitement existe change la façon de se projeter : du choc et de la fatalité, on passe à l’idée qu’un palier durable est possible pour soi et pour les siens.
Ce que cela change pour le système de santé
- Continuité d’accès. L’arrêt du traitement n’est pas un détail logistique : c’est une fracture clinique et psychologique.
- Précocité. Initier tôt, c’est préserver des fonctions clés et éviter des pertes plus difficiles à compenser ensuite.
- Impact sociétal. Stabiliser ne profite pas qu’à la personne traitée : cela soulage l’entourage, les aidants, l’organisation du domicile et, in fine, le système de soins.
Notre enquête est descriptive (pas d’inférence causale) mais elle offre des signaux convergents et triangulés entre patients, aidants et comparateur. C’est précisément ce type de données en vie réelle dont la décision publique a besoin.
Limites à connaître, transparence assumée
Il existe un biais de rappel (retour sur l’état « au diagnostic »), atténué par 84 % (30/36) de répondants se disant confiants dans la fidélité de leurs souvenirs. Les délais entre diagnostic et première injection sont variables, ce qui hétérogénéise les trajectoires ; l’analyse qualitative des verbatims permet de distinguer la phase pré-traitement de la phase sous traitement. Enfin, certaines covariables (site de début, comorbidités, intensité des soins de support) n’ont pas été collectées systématiquement. Ces garde-fous méthodologiques sont détaillés dans le rapport.
Et maintenant ?
Cette enquête nourrit le dossier transmis à la Commission de la Transparence de la HAS. Notre message est simple : stabiliser, c’est déjà traiter pour la personne, pour sa famille, pour la société. Nous plaidons pour une continuité d’accès et une initiation précoce quand cela est médicalement pertinent.
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Remerciements.
Merci aux 36 personnes SOD1 et aux 28 aidants qui ont pris le temps de répondre, ainsi qu’aux 15 personnes vivant avec une SLA sporadique qui ont accepté de servir de groupe comparateur. Votre parole a du poids. Elle éclaire les décisions et fait bouger les lignes.
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