La FDA a approuvé l’utilisation dans la SLA de la molécule Edaravone (Mitsubishi Tanabe Pharma – Japon), un antioxydant développé pour le traitement des AVC. Bien que l’utilisation soit complexe (traitement par voie IV en perfusion de 60 mg par cycle de 14 jours par mois, nécessitant hospitalisation initiale pour la mise en place d’un dispositif fixe intraveineux et surveillance de la tolérance pour les 2 premières cures) et bien que les résultats soit modestes (diminution de la progression de la maladie chez 7% des patients traités, sans marqueurs permettant de sélectionner des répondeurs), n’affectant pas la survie et démontrés sur quelques semaines sans preuve à ce jour d’effets à plus long terme, la tolérance jugée acceptable (troubles d’équilibre, réactions cutanées, hématomes ..) peut amener en France certaines personnes atteintes de SLA à demander à bénéficier de ce traitement alors que l’approbation FDA ne couvre pas autorisation d’utilisation en Europe.
Une demande d’ATU nominative pour le RADICAVA peut être sollicitée auprès de l’ANSM selon la procédure réglementaire en vigueur (voir fiche caractéristiques produit de la FDA : https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/209176lbl.pdf).
Des restrictions d’utilisation peuvent être imposées par l’ANSM comme la prescription par un neurologue exerçant dans un centre SLA labélisé par la DGOS. Des restrictions d’indication sont à prévoir, notamment en limitation de l’usage aux personnes répondant aux critères de la population SLA sur laquelle l’effet a été démontré (durée de la maladie < 2 ans, fonction ventilatoire normale – CVF > 80%, aucun item de l’échelle fonctionnelle ALSFRS-R < 2 …).
L’autorisation d’utilisation est soumise à l’appréciation de l’ANSM. Noter que la FDA a demandé des informations de suivis en termes de tolérance hépatique et de carcinogénèse et qu’un suivi document sera exigé par l’ANSM.
La communauté médicale française est partie prenante dans la proposition du groupe Européen ENCALS de demander à la firme MT Pharma de mener des études en Europe dans la mesure où les essais ont été menés au japon et aux USA et que l’on sait que les caractéristiques génétiques des populations peuvent être un facteur de réponse ou non à un traitement.
Communiqué de presse de la Filière FILSLAN – 2 octobre 2017