All posts by Debora Lanznaster

Une équipe de chercheurs de l’Université de Tel Aviv, en collaboration avec des scientifiques français, vient de publier une découverte intéressante dans Nature Neuroscience. Leur étude révèle le rôle central d’un petit ARN, miR-126-5p, produit par le muscle, capable d’agir sur les neurones moteurs, cellules directement touchées dans la SLA.

Cette avancée ouvre une voie thérapeutique originale : agir sur le muscle pour protéger les neurones.

🧩 Comprendre : quel est le lien entre le muscle et la SLA ?

Dans la SLA, la protéine TDP-43 est connue pour s’accumuler de manière anormale dans les neurones moteurs, perturbant leur fonctionnement et entraînant leur dégénérescence. On a longtemps pensé que le problème venait uniquement du système nerveux.

L’étude apporte un éclairage nouveau : Le muscle produit de petites vésicules qui transportent des signaux vers les neurones. Dans ces vésicules se trouve le microARN miR-126-5p, capable de freiner la production de TDP-43. Mais dans les modèles de SLA, ce microARN est très diminué, ce déficit pourrait contribuer à la surproduction de TDP-43 dans les neurones favorisant son agrégation.

📌 Une stratégie thérapeutique novatrice

Les chercheurs ont ensuite tenté de restaurer artificiellement le taux de miR-126-5p dans le muscle, grâce à une technique de thérapie génique utilisant des vecteurs viraux.

Résultat : dans des modèles animaux et dans des cellules dérivées de patients, la réintroduction de miR-126-5p réduit la dégénérescence des neurones moteurs.

Autrement dit, en rééduquant le muscle, on pourrait protéger le neurone.

🔬 Une piste prometteuse mais encore à confirmer

Comme toute avancée, cette étude pose des défis :

• Certains résultats ont été obtenus sur un faible nombre d’échantillons. Il faudra les reproduire.
• Le mode de délivrance chez l’humain reste techniquement complexe et devra être optimisé.

Mais malgré ces limites, une cible thérapeutique nouvelle et une stratégie concrète ont été identifiées, ce qui est rare et précieux dans la recherche sur la SLA.

📍 La contribution française et le rôle de l’ARSLA

Deux chercheuses françaises, Dr Pauline Duc et Dr Florence Rage (Montpellier), ont participé à ces travaux.

L’ARSLA a financé la 4ᵉ année de thèse du Dr Duc, lui permettant de développer un modèle de coculture à partir de cellules humaines, similaire à celui utilisé à Tel Aviv et déterminant pour valider cette piste thérapeutique.

💪 Sans ce financement, cette contribution française n’aurait pas été possible.

Ce que cela change

Cette étude démontre :
▶️ que la maladie ne se joue pas uniquement dans le système nerveux,
▶️ que le muscle peut devenir un allié thérapeutique,
▶️ et que la recherche française, soutenue par l’ARSLA, contribue directement à ces avancées internationales.

📢 Et maintenant ?

L’équipe israélienne poursuit ses travaux pour transformer cette découverte en traitement potentiel pour les patients SLA. De leur côté, les équipes françaises renforcent leurs modèles expérimentaux, notamment grâce au soutien de l’ARSLA et de l’Institut Charcot.

Vous souhaitez soutenir les projets de recherche financés par l’ARSLA ? 👉 don.arsla.org

🔎 Référence scientifique
Ionescu et al., 2026 — Muscle-derived miR-126 regulates TDP-43 axonal local synthesis and NMJ integrity in ALS models, Nature Neuroscience. DOI : 10.1038/s41593-025-02062-6.

👉 Grâce à la recherche, grâce à vous : chaque avancée nous rapproche de la guérison.

Imaginez une immense usine où chaque machine travaille en harmonie pour produire un journal parfait. Si un dérèglement survient au tout début de la chaîne, un papier mal aligné par exemple, le défaut ne se verra qu’à la fin, lorsque le journal sortira mal imprimé.

C’est un peu ce qui se passe dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) : les symptômes visibles (difficultés à parler, à bouger, à avaler) ne sont que la conséquence d’un déséquilibre cérébral qui s’est installé bien avant.

Le cerveau est un véritable chef d’orchestre pour notre corps. Il coordonne les différentes régions du corps pour qu’elles travaillent ensemble avec justesse et précision. Pour cela, il utilise des signaux électriques : les ondes lentes (delta, thêta, alpha) qui assurent la stabilité, et les ondes rapides (bêta, gamma) qui permettent les mouvements précis.

Quand ces deux types d’ondes perdent leur synchronisation, c’est toute l’harmonie du système qui se dérègle. Cette activité électrique peut être enregistrée grâce à l’électroencéphalogramme (EEG), un examen simple et non invasif (comme démontré dans la figure ci-dessous), déjà utilisé au quotidien pour le suivi de patients épileptiques.

En 2023, une collaboration franco-allemande a publié dans la prestigieuse revue Science Translational Medicine une étude montrant que, dans des modèles de SLA et chez des patients, les neurones présentaient un défaut de communication. Pour communiquer, les cellules neuronales ont besoins de messagers chimiques car ils n’ont pas de contact direct entre eux. Ces médiateurs chimiques sont appelés neurotransmetteur. Dans cette étude, les chercheurs ont mis en évidence que dans la zone du cerveau responsable des mouvements (le cortex moteur), un neurotransmetteur particulier, appelé noradrénaline, était fortement diminué, créant ainsi une perturbation de communication majeure entre les neurones. Les chercheurs ont noté que ce dysfonctionnement précédait la perte progressive de la motricité chez le sujet malade

Lors de l’été 2025, ces mêmes chercheurs français, provenant de Sorbonne Université à Paris et de l’Université de Strasbourg, ont voulu savoir s’ils pouvaient détecter cette instabilité directement dans le cerveau de patients atteint de SLA par l’EEG. Leur étude, publiée dans la revue Brain Communications, a comparé 26 patients atteints de SLA à 26 volontaires en bonne santé. Lors de cette étude, ils se sont intéressés à une mesure particulière : le couplage phase-amplitude (PAC). Pour comprendre ce couplage, imaginez un groupe de musique : le bassiste (qui joue les sons graves et lents) donne la mesure, tandis que les guitaristes et les batteurs (sons rapides) ajoutent la mélodie. Si le bassiste se désynchronise, tout le groupe joue faux. Dans le cerveau, c’est pareil : les ondes lentes guident les rapides pour maintenir une activité cohérente.

Chez les patients atteints de SLA, les chercheurs ont observé que ce dialogue entre ondes lentes (type thêta) et ondes rapides (type gamma) était perturbé. Plus intéressant encore, cette perte de coordination allait de pair avec une altération des zones du cerveau contrôlant les mouvements, visibles par imagerie. Cette perturbation était plus marquée du côté dominant du corps (par exemple, la zone motrice droite chez les droitiers). Cela signifie que là où la maladie affaiblit le contrôle moteur, le cerveau perd aussi sa capacité à faire “jouer ensemble” ses rythmes électriques.

C’est une avancée prometteuse !

Pour les chercheurs et les médecins, cette découverte est importante. Elle relie, pour la première fois, la désorganisation fonctionnelle (mesurée par l’EEG) à la dégradation structurelle (vue par imagerie). Si l’on parvient à identifier ces signaux EEG précocement, il serait possible de détecter la maladie avant même les premiers symptômes moteurs. Pour les patients, cela pourrait signifier un diagnostic plus rapide et une prise en charge plus précoce, quand les traitements ont encore une chance d’agir.

En revanche, une des limites majeures de cette étude est le nombre de patients inclus. Ces résultats ont besoins d’être répétés avec un panel de patient plus large et idéalement sur des formes différentes de SLA ainsi dans des zones géographiques différentes. Il serait également intéressant de comparer cette altération de PAC avec d’autres maladies neurodégénératives telles que Parkinson ou Alzheimer par exemple afin de s’assurer de la spécificité de l’altération.

Les chercheurs concluent leur papier en indiquant qu’une étude est déjà en cours (STRATALS) ayant pour but de savoir si des changements similaires dans le couplage d’ondes (PAC) pourraient être observés chez les personnes porteuses d’une mutation du gène C9orf72, responsable d’une forme génétique de la SLA. L’objectif serait de détecter très tôt, avant même l’apparition des premiers symptômes moteurs, les signes d’un déséquilibre cérébral annonciateur de la maladie. Si cette hypothèse se confirmait, l’EEG pourrait devenir un outil de dépistage précoce non invasif, permettant d’agir bien avant que les neurones moteurs ne soient irréversiblement atteints.

Et si demain, un simple EEG suffisait à prévenir la SLA avant qu’elle ne se déclare, ce serait une révolution silencieuse, née de l’écoute des rythmes cachés du cerveau.

L’ARSLA a soutenu les travaux publiés par les équipes du Dr Véronique Marchand-Pauvert (Sorbonne Université) et du Dr Caroline Rouaux (Université de Strasbourg), ainsi que le 4^ème année de thèse du Dr Cristina Benetton. Ces financements sont essentiels pour permettre la recherche d’avancer et de trouver des nouveaux outils diagnostiques, avec pour objectif de diagnostiquer la maladie le plus tôt possible.

Si l’ARSLA finance tant de projets prometteurs, c’est grâce à votre soutien ! Continuez à soutenir l’ARSLA et la recherche !

Pour aller plus loin : Benetton et al. Encephalography cross-frequency coupling and brain alteration in amyotrophic lateral sclerosis. Brain Communications, 2025.

Depuis plus de quarante ans, l’ARSLA soutient une recherche exigeante et collaborative, fidèle à son ambition : accélérer la découverte de traitements et améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de SLA.
Chaque année, grâce à la générosité des donateurs, l’association finance des projets sélectionnés par un Conseil scientifique indépendant, composé de cliniciens, chercheurs et experts internationaux.
Cette sélection, unique dans le champ de la SLA en France, garantit rigueur, transparence et excellence scientifique.

En 2025, quatorze projets ont été retenus. Ils incarnent la diversité des approches et la richesse d’un écosystème de recherche en pleine transformation, qui préfigure déjà la dynamique de l’Institut Charcot, premier institut français dédié exclusivement à la SLA et aux autres maladies du motoneurone.

🧠 Mieux comprendre les mécanismes de la SLA

Les progrès de la recherche fondamentale permettent de mieux identifier les causes de la maladie et les interactions entre neurones, gènes et cellules de soutien.

• MelaniALS (Luc Dupuis – Université de Strasbourg) : exploration du rôle de la protéine TDP-43 dans l’hypothalamus, dès les premiers stades de la maladie pour l’identification de nouveaux biomarqueurs précoces.
• CentralCanALS (Sandrine Bertrand – Bordeaux Neurocampus) : étude des altérations du canal central dans le système nerveux pour comprendre comment la SLA perturbe la communication entre neurones.
• MotorKIFGlia (Sophie Layalle – Université de Montpellier) : analyse du rôle du gène KIF5A et des cellules gliales dans la survie neuronale et la propagation des atteintes motrices.
• NuPorALS (Chantal Sellier – Strasbourg & Christine Doucet – Montpellier) : étude des variants du gène NUP50 et ses effets sur la structure du pore nucléaire, structure essentielle pour le bon fonctionnement cellulaire.

Ces recherches fondamentales permettent de mieux comprendre la biologie de la SLA et d’ouvrir de nouvelles pistes thérapeutiques.

💊 Tester de nouvelles pistes thérapeutiques

L’ARSLA soutient également des travaux translationnels, visant à transformer les découvertes de laboratoire en traitements potentiels.

• MultiFUS (Édor Kabashi – Institut Imagine, Paris) : repositionnement d’un médicament existant pour une forme génétique juvenilede SLA.
• KYRALS (Hélène Blasco – Tours & Cédric Raoul – Montpellier) : modulation d’une voie métabolique spécifique pour réduire l’inflammation neuronale.
• SECRET-PROTECT (Anne-Sophie Rolland – Lille & Kevin Mouzat – Montpellier) : exploration du potentiel protecteur des plaquettes sanguines comme nouvelle voie thérapeutique.
• CBT101 (Ceres Brain Therapeutics – Paris) : étudier l’effet thérapeutique d’une molécule pro-créatine dans des modèles de SLA.

Ces projets accélèrent la transition entre recherche fondamentale et clinique, enjeu central du futur Institut Charcot.

🩺 Améliorer la prise en charge et le diagnostic

Parce que la recherche ne se limite pas aux traitements, plusieurs projets visent à améliorer le quotidien et le parcours de soins des personnes malades.

• ALERT (Pierre Tankéré – Lyon) : compréhension des différents parcours de soin avant l’accès à la ventilation non invasive pour détecter précocement les complications.
• PREQUIN (Quentin Grimal – Paris) : mise au point d’une échographie ultrarapide couplé à la stimulation électrique pour affiner le diagnostic précoce et suivre la progression de la maladie.

Ces innovations renforcent la médecine de précision et ouvrent la voie à une meilleure adaptation des soins aux besoins de chacun.

🤖 SLIA : l’intelligence artificielle au service du vivant

Lancé par Nicolas Beretti, patient et membre fondateur de l’Institut Charcot, le programme SLIA – SLA & Intelligence Artificielle a inauguré une nouvelle ère : celle d’une recherche augmentée par la donnée.
Son ambition : créer des passerelles entre la science du vivant, la technologie et l’expérience des personnes malades.

Les quatre projets distingués en 2025 démontrent le potentiel de cette approche :

• Mondr[IA]n (Sorana Ciura – Institut Imagine, Paris) : apprentissage automatique pour lire les formes des motoneurones et identifier des anomalies invisibles.
• ATLAS (Philippe Codron – Angers) : cartographie numérique des lésions cérébrales causée par la protéine TDP-43 grâce à l’IA.
• PARSLAI (Philippe Corcia & Hélène Blasco – Tours / Limoges) : utilisation de la donnée hospitalière pour détecter les inégalités d’accès aux soins et renforcer la continuité du parcours patient.
• VirtuALS (Dmitrii Todorov – Pitié-Salpêtrière, Paris) : création d’un jumeau numérique du cerveau pour simuler l’évolution de la maladie et tester virtuellement les traitements.

Ces projets traduisent une conviction forte : la technologie ne remplace pas la science, elle l’accélère.
Ils préfigurent les grands axes de l’Institut Charcot, où la convergence entre biologie, données et intelligence artificielle deviendra un moteur majeur d’innovation.

🧬 L’Institut Charcot : fédérer, structurer, accélérer

En finançant ces projets, l’ARSLA poursuit un objectif clair : mettre la science en mouvement au service de la vie.
L’Institut Charcot, soutenu par l’INSERM et piloté par un conseil scientifique international, donnera à ces initiatives un cadre pérenne, interconnecté et collaboratif.
Il permettra à la recherche française de franchir une nouvelle étape : relier les données cliniques, biologiques et numériques pour mieux comprendre la maladie et développer des traitements ciblés.

💙 Soutenir la recherche, c’est faire grandir l’espoir

Ces quinze projets incarnent la mission de l’ARSLA : transformer l’urgence en victoire.
Chaque don, chaque soutien, chaque voix permet à la recherche de progresser plus vite, plus loin.

👉 En savoir plus sur l’Institut Charcot : https://www.institutcharcot.org/

👉 Faire un don pour soutenir la recherche : https://don.arsla.org/

🔬 SLIA : L’intelligence artificielle, nouvelle frontière du combat contre la SLA

Et si la prochaine avancée majeure contre la maladie de Charcot naissait de la rencontre entre la science du vivant et l’intelligence artificielle ?

C’est cette intuition qu’a portée Nicolas Beretti. Convaincu que la donnée pouvait devenir un levier d’espoir, il a su, en moins d’un an, réunir plus d’un demi-million d’euros pour donner corps à cet appel à projets inédit de voir le jour. Grâce à son impulsion, une voie nouvelle s’est ouverte au sein de l’ARSLA !

Depuis quarante ans, notre combat s’appuie sur la persévérance des chercheurs, la compétence des cliniciens et la force des personnes malades.
Mais aujourd’hui, un nouvel acteur entre donc en scène dans la SLA : la donnée.
Des millions d’informations issues du cerveau, des cellules, du vécu des patients, que l’intelligence artificielle peut relier, comparer, interpréter plus vite que nous.

C’est tout le sens du programme SLIA – SLA & Intelligence Artificielle :
accélérer la recherche biomédicale en créant des passerelles entre la science des données et la biologie du vivant.

En 2025, quatre équipes françaises d’excellence ont été distinguées, avec pour objectifs de :

• comprendre la forme des neurones pour identifier la maladie,

• cartographier les lésions invisibles du cerveau,
• anticiper les ruptures du parcours de soins,
• et créer un jumeau numérique du patient pour tester les traitements de demain.

Autant de visions qui ouvrent des chemins innovants.  

Découvrez les projets financés 

🧠 Mondr[IA]n : Lire la maladie dans le dessin du neurone

Sous le microscope, un monde invisible s’anime : celui des motoneurones, ces cellules qui commandent nos gestes.
Dans le projet Mondr[IA]n, mené à l’Institut Imagine par Sorana Ciura, l’intelligence artificielle observe leurs formes, leurs branches, leurs courbes, et y décèle ce que l’œil humain ignore : une signature morphologique de la SLA.

À partir de cellules souches de patients, l’équipe reconstitue en laboratoire de minuscules fragments de vie, et apprend à l’IA à reconnaître les anomalies infimes qui trahissent la maladie.
Cette lecture du vivant permettra demain de tester des molécules sans attendre les essais coûteux et longs, et de comprendre, enfin, comment un neurone commence à se taire.

🧬 ATLAS : L’œil numérique sur les cicatrices du cerveau

À Angers, Philippe Codron et son équipe d’anatomopathologistes ont confié à l’intelligence artificielle une mission d’une ampleur inédite : observer, classifier, comprendre les lésions microscopiques qui marquent la SLA.
Là où un chercheur passerait des mois sur une lame, un algorithme voit en quelques heures des milliers d’empreintes pathologiques.

Ces images, analysées, recoupées, deviennent une cartographie du cerveau malade, un atlas de ses blessures.
Cette science nouvelle ouvre la voie à un diagnostic plus précoce, plus juste, et à la découverte de mécanismes partagés avec d’autres maladies neurodégénératives.

💡 PARSLAI : Quand l’IA soigne les failles du système

La SLA ne frappe pas que le corps : elle éprouve aussi les parcours de soins, souvent discontinus, inéquitables, brisés par la distance.
Avec PARSLAI, Philippe Corcia et Hélène Blasco font entrer l’intelligence artificielle dans le quotidien des patients.

Leur outil n’observe pas la maladie mais le chemin : les rendez-vous manqués, les retards de suivi, les zones blanches de l’accès aux soins.
Grâce à l’analyse de milliers de données hospitalières, PARSLAI identifie les fragilités du système pour que chaque patient, où qu’il vive, soit accompagné sans rupture.
Ici, la technologie devient un acte de solidarité : un soin rendu plus juste, plus humain, par la science.

🧩 VirtuALS : Le cerveau en miroir

À la Pitié-Salpêtrière, Dmitrii Todorov imagine un futur où chaque patient disposerait d’un jumeau numérique : une réplique virtuelle de son cerveau, fidèle à son activité réelle.
Ce modèle permet de simuler la maladie, d’en prévoir l’évolution, et de tester virtuellement l’effet de nouveaux traitements.

Avant même qu’un médicament soit administré, il peut être évalué sur des centaines de “cerveaux numériques”.
Ce projet bouleverse la recherche : il accélère les essais cliniques, réduit les risques et annonce une médecine sur mesure, adaptée à chaque trajectoire.
VirtuALS est la promesse d’une science prédictive au service de la précision humaine.

🤖 Quand la donnée devient espérance

À travers SLIA, l’ARSLA engage une révolution silencieuse : celle d’une recherche augmentée, mais profondément humaine.
Car dans la SLA, chaque jour compte. Et tout ce qui permet d’aller plus vite, sans jamais renoncer à la rigueur, devient une victoire.

Ces quatre projets ne sont pas seulement des avancées scientifiques : ils sont un changement de paradigme.
Une manière de faire de la technologie un allié fidèle pour mieux comprendre la maladie.

💙 Soutenir la recherche, c’est faire grandir l’espoir

Les projets de SLIA ne sont qu’un début. Ils s’inscrivent dans une vision plus large : celle de l’Institut Charcot, que l’ARSLA a initié, le premier institut de recherche français entièrement dédié à la SLA et aux maladies du motoneurone.

En soutenant l’ARSLA, vous contribuez à bâtir cet écosystème unique où chercheurs, cliniciens et personnes malades unissent leurs forces pour accélérer les découvertes et transformer la recherche en solutions concrètes.

Chaque don, petit ou grand, rapproche un peu plus le jour où la maladie de Charcot pourra être mieux comprise, mieux soignée, et un jour, vaincue.

👉 Faites un don pour soutenir la recherche, l’Institut Charcot et toutes les personnes concernées par la SLA.

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